Co Vědět Před Zvážením Adaptivní Design Klinické studie

John Balser, PhD, Prezident, Mark Chang, PhD, Senior Vice President, a Robin Blaženosti, PhD, Ředitel

Food and Drug Administration (FDA), začala podporovat využití adaptivní vzorů pro klinické studie. Adaptivní návrhy v podstatě umožňují prospektivně plánované úpravy klinického hodnocení založené na Prozatímních datech za předpokladu, že je zachována vědecká platnost (schopnost čerpat zvukové závěry) a integrita dat (důvěryhodnost a reprodukovatelnost).

Po vydání návrhu vedení v roce 2010, agentura Centrum pro Zařízení a Radiologické Zdraví a Center for Biologics Evaluation and Research vydala finální pokyny na toto téma v roce 2016.

Jejich záměrem bylo objasnit, jak co nejlépe plánovat a provádět adaptivní design pro klinické studie (zejména ve zdravotnických zařízení rozvoj) a na podporu přístupu je využívání mezi firmami. Ale navzdory tomu, že FDA přijala metodu návrhu, jak víte, zda by adaptivní návrhy byly prospěšné, praktické nebo vhodné k implementaci?

stejně jako u většiny metodik se výhody a nevýhody liší v závislosti na typu studie, populaci pacientů, zdrojích a vhodných strategiích správy dat a mnoha dalších faktorech. Existují však některé klíčové problémy, které berou v úvahu, které vám pomohou zjistit, zda si design zaslouží seriózní pohled na vaše nadcházející studie.

Klady a Zápory Adaptivní Klinické Hodnocení Designu

Výhody adaptivního designu patří:

• blaho Pacientů může být maximalizována snížením expozice neúčinné nebo nebezpečné ošetření v nejbližším možném bodě.
• požadavky na zdroje mohou být sníženy pro sérii klinických studií.
• šance na úspěch se zlepšují díky možnosti úprav středního proudu.
• léky a zdravotnické prostředky se mohou dostat na trh rychleji.
• ztráta zdrojů a času může být minimalizována, pokud jsou zařízení nebo ošetření neúčinná.
• většině nevýhod se lze vyhnout nebo se přizpůsobit pečlivému plánování předem.

ačkoli výhody adaptivního designu zní velmi slibně, přístup není bez jeho výzev.

možné nevýhody adaptivních klinických studií zahrnují:

• změny v léčbě nebo přidělení populace v polovině studie mohou vést k inflaci chyb typu I nebo provoznímu zkreslení.
• Pro skupinu sekvenční vzory a velikosti vzorku zpětný odhad design přístupy, studijní předměty zahrnuty do průběžné analýzy jsou také zahrnuty do závěrečné analýzy údajů, porušení „jedna osoba, jeden hlas“ pravidlo, které by zajistily nezávislost odhadů.
• „Pick-the-vítěz“ vzory následek větší pravděpodobnost získání více účinné léčby pro pacienty, kteří se zapíší později ve studii, což může nerovnováha randomizace úsilí.
• Statistické významnosti (alfa) sankce uplatňovat, kdykoli úpravy jsou provedeny a p-hodnoty mohou být náročné definovat a vypočítat
• Analýzy, které zprávy sdružených účinnost, spíše než podskupinu nálezů může dělat to těžké interpretovat skutečnou hodnotu léčbu, pokud některé skupiny mají výrazně odlišné výsledky od ostatních.

Hodnocení Hodnota Adaptivní Design pro Vaše Zkoušky

Zde jsou některé další podrobnosti, aby zvážila, které vám pomohou rozhodnout, zda tato kreativní přístup k klinických studiích vás zajímá:

1. Adaptivní design vyžaduje velmi důkladný a metodický pokročilé plánování. To může přidat čas do procesu plánování a papírování předem, ale může ušetřit čas na trh dlouhodobější. Primárním cílem pokročilého plánování je vyhnout se zaujatosti nebo vnímání zaujatosti stanovením rozhodovacích bodů a možností přizpůsobení a priori.
2. nezávislá analýza dat tým nebo údajů monitorovacího výboru mohou být neocenitelné pro zachování vědecké platnosti a integrity dat, provádění průběžných výpočtů a udržování oslepen zadavatel při adaptivní rozhodování, zejména pro fázi 3 studie
3. Klinické studie simulace pomoci identifikovat příležitosti pro optimalizaci konstrukce, potenciální dopad selhání scénářů, možné výsledky pokusů s přísnou chyb I. Typu ovládání, ideální a možné vzorky velikosti a moci odhady, dynamické zkušební zkušenosti z náboru k dokončení, a mnoho dalších scénáře předem. To může zlepšit vaši schopnost plánovat úspěch a může zdůraznit, zda adaptivní zkušební návrhy jsou lepší než konvenční návrhy pro vaše potřeby.
4. Dříve a intenzivnější interakce s FDA je rozhodující pro rozvoj přijatelného design s odpovídající ochranná opatření a rozhodnutí dostatečné parametry specifikované v předstihu procesu zahájení řízení. Tyto interakce mohou být velmi plodné, ale mohou vést k významnému přesměrování během počátečních přípravných fází.

S správné plánování, spolupráci s FDA, správa dat a simulační práce, adaptivní design může nabídnout jedinečný způsob, jak zefektivnit vaše klinické hodnocení procesu zkušenosti. Jako oblasti adaptivní design se stále vyvíjí, Veristat bude i nadále nabízet odborné řešení a služby zaměřené směrem k optimalizaci plánování a provádění klinických hodnocení.

další informace o zahájení klinického hodnocení adaptivního designu

Přečtěte si o úvahách požadovaných pro klinická hodnocení adaptivního designu na základě nedávných pokynů FDA:

• Získat Vhled Stručný- „Základní Úvahy pro Adaptivní Navrhování Klinických Hodnocení“
• Přečtěte si celý článek publikovaný v Statistiky v oblasti Biofarmaceutického Výzkumu s názvem: „Výklad Regulační Pohledu na Adaptivní Design“
• ke Stažení naše Adaptivní Design Klinické Studie Fact Sheet