適応型デザイン臨床試験を検討する前に知っておくべきこと
By John Balser,Phd,President,Mark Chang,PhD,Senior Vice President,And Robin Bliss,PhD,Director
食品医薬品局（FDA）は、臨床研究のための適応型デザイ 本質的には、適応設計は、科学的妥当性（健全な推論を引き出す能力）とデータの完全性（信頼性と再現性）が維持されていれば、暫定データに基づいて臨床試験
2010年に指針草案を発行した後、同庁の機器放射線健康センターおよび生物製剤評価研究センターは2016年にこのトピックに関する最終指針を発表した。
彼らの意図は、臨床試験（特に医療機器開発）のための適応型設計を計画し、実行するための最良の方法を明確にし、企業間でのアプローチの取り込みを しかし、FDAが設計方法を採用しているにもかかわらず、適応型設計が有益であるか、実用的であるか、実装に適しているかどうかをどのように知ってい
ほとんどの方法論と同様に、長所と短所は、必要な試験の種類、患者集団、リソースと適切なデータ管理戦略、および他の多くの要因に基づいて異なります。 しかし、デザインがあなたの今後の研究のための深刻な外観に値するかどうかを把握するために考慮すべきいくつかの重要な問題があります。
適応型臨床試験デザインの長所と短所
適応型デザインの利点は次のとおりです:
- 患者の福祉は、効果のない治療や危険な治療への曝露をできるだけ早く減らすことによって最大化することができます。
- 臨床試験シリーズのリソース要件を減らすことができます。
- 中流調整の機会により、成功の可能性が向上します。
- 医薬品や医療機器は、より早く市場に出るかもしれません。
- 装置や治療が効果的でない場合、資源と時間の無駄を最小限に抑えることができます。
- ほとんどの欠点は、慎重な事前計画で回避または対応することができます。
アダプティブデザインの長所は非常に有望ですが、このアプローチには課題がないわけではありません。
適応臨床試験の潜在的な欠点は次のとおりです:
- 治療法または集団割当の研究中の変化は、タイプIエラーインフレまたは操作バイアスにつながる可能性があります。
- グループ順次設計およびサンプルサイズ再推定設計アプローチについては、中間分析に含まれる研究科目も最終データ分析に含まれており、推定の独立性を保証する”一人一票”ルールに違反している。
- “Pick-the-winner”のデザインは、研究の後に入学する被験者にとってより効果的な治療を受ける可能性が高くなり、ランダム化の努力を不均衡にすることができます。
- 統計的有意性（アルファ）ペナルティは、適応が行われるたびに適用され、p値は、サブグループの所見ではなくプールされた有効性を報告する
- 分析を定義して計算するのが困難な場合があります。
試験の適応設計の価値の評価
臨床試験に対するこの創造的なアプローチがあなたに興味を持っているかどうかを判断するのに役立つ追加の詳細:
- 適応型設計には、非常に徹底的で整然とした高度な計画が必要です。 これは、事前の計画や書類プロセスに時間を追加することができますが、長期的な市場への時間を節約することができます。 高度な計画の主な目標は、先験的に適応のための決定点と選択肢を確立することによって、偏見や偏見の認識を避けることです。
- 独立したデータ分析チームまたはデータ監視委員会は、科学的妥当性とデータの整合性を維持し、暫定計算を実施し、適応的意思決定中に盲目のスポンサーを維 事前にシナリオ。 これにより、成功を計画する能力が向上し、適応試験設計がお客様のニーズに応じて従来の設計よりも優れているかどうかを強調することができま
- FDAとのより早く、より激しい相互作用は、試験開始前に指定された適切な安全対策と十分な決定パラメータを持つ許容可能な設計の開発に重要です。 これらの相互作用は非常に有益である場合もあるが、最初の準備段階の間に重要な方向転換で起因するかもしれません。
適切な計画、FDAとのコラボレーション、データ管理、シミュレーション作業により、adaptive designは臨床試験プロセスの経験を合理化するユニークな方法を提供できます。 適応型デザインの分野が発展し続ける中、ベリスタットは臨床試験の計画と実施の最適化を目的とした専門的なソリューションとサービスを提供し続
適応型デザイン臨床試験の開始についての詳細
FDAの最近のガイダンスに基づく適応型デザイン臨床試験に必要な考慮事項について読む:
- 洞察のブリーフを取得-“適応デザイン臨床試験のための不可欠な考慮事項”
- バイオ医薬品研究の統計に掲載された記事全文を読む：”適応デザイン