Hva Du Bør Vite Før Du Vurderer En Adaptiv Design Klinisk Studie
Av John Balser, PhD, President, Mark Chang, PhD, Senior Vice President, Og Robin Bliss, PhD, Direktør
Food And Drug Administration (FDA) har begynt å oppmuntre til bruk av adaptive design for kliniske studier . I hovedsak tillater adaptive design prospektivt planlagte endringer i en klinisk studie basert på foreløpige data, forutsatt at vitenskapelig gyldighet (evnen til å tegne lydavledninger) og dataintegritet (troverdighet og reproduserbarhet) bevares.
etter å ha utstedt utkast til veiledning i 2010, utgav byråets Senter For Enheter og Radiologisk Helse og Senter For Biologiskevaluering og Forskning en endelig veiledning om emnet i 2016.
deres hensikt var å avklare hvordan man best kan planlegge og gjennomføre adaptiv design for kliniske studier (spesielt i medisinsk utstyrsutvikling) og for å øke tilnærmingens opptak blant bedrifter. Men til TROSS FOR FDAS omfavnelse av designmetoden, hvordan vet du om adaptive design ville være gunstig, praktisk eller hensiktsmessig å implementere?
som med de fleste metoder, fordeler og ulemper varierer basert på hvilken type studie som trengs, pasientpopulasjonen, ressurser og passende datahåndteringsstrategier, og mange andre faktorer. Det er imidlertid noen viktige problemer som tar hensyn til å hjelpe deg med å finne ut om designet fortjener et seriøst utseende for dine kommende studier.
Fordeler Og Ulemper Med Adaptiv Klinisk Studiedesign
Fordeler med adaptiv design inkluderer:
- Pasientvelferd kan maksimeres ved å redusere eksponeringen for ineffektive eller farlige behandlinger så tidlig som mulig.
- Ressursbehov kan reduseres for en klinisk prøveserie.
- Sjansene for suksess øker på grunn av muligheten for midtstrømsjusteringer.
- Narkotika og Medisinsk utstyr kan komme til markedet raskere.
- Sløsing med ressurser og tid kan minimeres hvis enheter eller behandlinger er ineffektive.
- de fleste ulemper kan unngås eller innkvarteres med forsiktig forhåndsplanlegging.
selv om proffene til adaptiv design høres veldig lovende ut, er tilnærmingen ikke uten utfordringer.
Potensielle ulemper ved adaptive kliniske studier inkluderer:
- mid-studie endringer i behandlinger eller populasjon tildeling kan føre Til type i feil inflasjon eller operasjonell skjevhet.
- for gruppe sekvensielle design og re-estimering av utvalgsstørrelse tilnærminger, er studiefag inkludert i interimanalyse også inkludert i den endelige dataanalysen, som bryter med» en person en stemme » – regelen som ville sikre uavhengighet av estimater.
- «Pick-the-winner» – design resulterer i større sannsynlighet for å motta en mer effektiv behandling for fag som registrerer seg senere i en studie, noe som kan ubalanse randomiseringsarbeid.
- straff For statistisk signifikans (alfa) gjelder når tilpasninger gjøres, og p-verdier kan være utfordrende å definere og beregne
- Analyse som rapporterer samlet effekt i stedet for undergruppefunn, kan gjøre det vanskelig å tolke den sanne verdien av en behandling hvis noen grupper har signifikant forskjellige resultater fra andre.
Evaluere Verdien Av Adaptiv Design For Forsøkene Dine
her er noen flere detaljer du bør vurdere for å hjelpe deg med å avgjøre om denne kreative tilnærmingen til kliniske studier interesserer deg:
- Adaptiv design krever svært grundig og metodisk avansert planlegging. Dette kan legge tid til planlegging og papirarbeid prosessen på forhånd, men kan spare tid til markedet på lang sikt. Det primære målet med avansert planlegging er å unngå skjevhet eller oppfatning av skjevhet ved å etablere beslutningspunkter og alternativer for tilpasning a priori.
- et uavhengig dataanalyseteam eller dataovervåkingskomite kan være uvurderlig for å bevare vitenskapelig gyldighet og dataintegritet, gjennomføre foreløpige beregninger og opprettholde en blindet sponsor under adaptiv beslutningstaking, spesielt for fase 3-studier
- Kliniske forsøkssimuleringer bidrar til å identifisere muligheter for designoptimalisering, den potensielle effekten av feilscenarier, mulige prøveresultater med streng Type i-feilkontroll, ideelle og mulige prøvestørrelser og effektestimater, dynamiske prøveopplevelser fra rekruttering til ferdigstillelse, og mange andre scenarier på forhånd. Dette kan forbedre din evne til å planlegge for suksess og kan markere hvorvidt adaptive prøve design er bedre enn konvensjonelle design for dine behov.
- Tidligere og mer intens interaksjon med FDA er avgjørende for utviklingen av et akseptabelt design med passende garantier og tilstrekkelige beslutningsparametere spesifisert i forkant av prøvestart. Disse interaksjonene kan være svært fruktbare, men kan føre til betydelig omdirigering under innledende forberedende stadier.
med riktig planlegging, samarbeid med FDA, datahåndtering og simuleringsarbeid kan adaptiv design tilby en unik måte å strømlinjeforme din kliniske prøveprosessopplevelse. Etter hvert som feltet adaptiv design fortsetter å utvikle Seg, Vil Veristat fortsette å tilby ekspertløsninger og tjenester rettet mot å optimalisere planlegging og implementering av kliniske studier.
Lær Mer Om Å Ta Fatt På En Adaptiv Design Klinisk Studie
Les om hensyn som kreves for adaptive design kliniske studier basert på FDAS siste veiledning:
- Få Innsikt Brief -» Viktige Betraktninger For Adaptive Design Kliniske Studier «
- Les hele artikkelen publisert I Statistikk I Biofarmasøytisk Forskning med tittelen:»Tolke Regulatorisk Perspektiv På Adaptive Design»
- Last ned Vår Adaptive Design Kliniske Studier Faktaark