Co należy wiedzieć przed rozważeniem badania klinicznego projektu adaptacyjnego

BY admin
|

John Balser, Prezes, Mark Chang, starszy wiceprezes, i Robin Bliss, Dyrektor, dr

Food and Drug Administration (FDA) zaczęła zachęcać do stosowania projektów adaptacyjnych w badaniach klinicznych . Zasadniczo projekty adaptacyjne pozwalają na prospektywne planowane modyfikacje badania klinicznego w oparciu o dane tymczasowe, pod warunkiem zachowania ważności naukowej (zdolność do wyciągania wniosków dźwiękowych) i integralności danych (wiarygodność i odtwarzalność).

po wydaniu projektu wytycznych w 2010 r.Centrum urządzeń i zdrowia radiologicznego agencji oraz Centrum Oceny i Badań Biologicznych opublikowało ostateczne wytyczne na ten temat w 2016 r.

ich zamiarem było wyjaśnienie, w jaki sposób najlepiej planować i przeprowadzać adaptacyjne projekty do badań klinicznych (szczególnie w rozwoju urządzeń medycznych) i zwiększyć popularność tego podejścia wśród firm. Ale pomimo przyjęcia przez FDA metody projektowania, skąd wiesz, czy projekty adaptacyjne byłyby korzystne, praktyczne lub odpowiednie do wdrożenia?

podobnie jak w przypadku większości metod, plusy i minusy różnią się w zależności od rodzaju badania, populacji pacjentów, zasobów i odpowiednich strategii zarządzania danymi oraz wielu innych czynników. Istnieją jednak pewne kluczowe kwestie, które należy wziąć pod uwagę, aby pomóc ci dowiedzieć się, czy projekt zasługuje na poważny wygląd w nadchodzących badaniach.

zalety i wady adaptacyjnego projektu badania klinicznego

zalety adaptacyjnego projektu obejmują:
  • dobro pacjenta można zmaksymalizować, zmniejszając narażenie na nieskuteczne lub niebezpieczne metody leczenia w najwcześniejszym możliwym momencie.
  • zapotrzebowanie na zasoby można zmniejszyć w przypadku serii badań klinicznych.
  • szanse na sukces poprawiają się dzięki możliwości korekt w połowie strumienia.
  • leki i wyroby medyczne mogą szybciej trafić na rynek.
  • marnowanie zasobów i czasu można zminimalizować, jeśli urządzenia lub zabiegi są nieskuteczne.
  • większość wad można uniknąć lub pogodzić z ostrożnym planowaniem z wyprzedzeniem.

chociaż zalety projektowania adaptacyjnego brzmią bardzo obiecująco, podejście nie jest pozbawione wyzwań.

potencjalne wady adaptacyjnych badań klinicznych obejmują:
  • Mid-study zmiany w treatments lub population allotment może prowadzić typ i błąd inflacja lub błąd operacyjny.
  • w przypadku grupowych projektów sekwencyjnych i metod projektowania szacowania wielkości próby, badani włączeni do analizy tymczasowej są również włączani do końcowej analizy danych, naruszając zasadę „jedna osoba jeden głos”, która zapewniałaby niezależność szacunków.
  • projekty”Pick-the-winner” powodują większe prawdopodobieństwo otrzymania bardziej skutecznego leczenia u osób, które zapisują się później do badania, co może zaburzyć wysiłki randomizacji.
  • kary istotności statystycznej (Alfa) stosuje się za każdym razem, gdy dokonywane są dostosowania, a wartości p mogą być trudne do zdefiniowania i obliczenia
  • analiza, która zgłasza zbiorczą skuteczność, a nie Wyniki w podgrupach, może utrudnić interpretację prawdziwej wartości leczenia, jeśli niektóre grupy mają znacząco różne wyniki od innych.

ocena wartości projektowania adaptacyjnego dla badań

Oto kilka dodatkowych szczegółów, które pomogą Ci zdecydować, czy to kreatywne podejście do badań klinicznych Cię interesuje:

  1. projektowanie Adaptacyjne wymaga bardzo dokładnego i metodycznego zaawansowanego planowania. Może to dodać czas do planowania i formalności z góry, ale może zaoszczędzić czas na rynku w dłuższej perspektywie. Podstawowym celem zaawansowanego planowania jest uniknięcie stronniczości lub postrzegania stronniczości poprzez ustanowienie punktów decyzyjnych i opcji adaptacji a priori.
  2. niezależny zespół analiz danych lub komitet monitorujący dane mogą być nieocenione dla zachowania naukowej aktualności i integralności danych, przeprowadzania tymczasowych obliczeń i utrzymywania zaślepionego sponsora podczas adaptacyjnego podejmowania decyzji, szczególnie w przypadku badań fazy 3
  3. symulacje badań klinicznych pomagają zidentyfikować możliwości optymalizacji projektu, potencjalny wpływ scenariuszy awarii, możliwe wyniki badań ze ścisłą kontrolą błędów typu I, idealne i możliwe rozmiary próbek i szacunki mocy, dynamiczne doświadczenia prób od rekrutacji do zakończenia i wiele innych scenariusze z wyprzedzeniem. Może to poprawić zdolność planowania sukcesu i może podkreślić, czy adaptacyjne projekty próbne są lepsze od konwencjonalnych projektów dla Twoich potrzeb.
  4. wcześniejsza i bardziej intensywna interakcja z FDA ma kluczowe znaczenie dla opracowania akceptowalnego projektu z odpowiednimi zabezpieczeniami i wystarczającymi parametrami decyzyjnymi określonymi przed rozpoczęciem badania. Interakcje te mogą być bardzo owocne, ale mogą spowodować znaczne przekierowanie na początkowych etapach przygotowawczych.

dzięki odpowiedniemu planowaniu, współpracy z FDA, zarządzaniu danymi i pracy symulacyjnej, projektowanie adaptacyjne może zaoferować unikalny sposób na usprawnienie procesu badania klinicznego. W miarę rozwoju dziedziny projektowania adaptacyjnego Veristat będzie nadal oferować specjalistyczne rozwiązania i usługi ukierunkowane na optymalizację planowania i wdrażania badań klinicznych.

dowiedz się więcej o rozpoczęciu badania klinicznego projektu adaptacyjnego

przeczytaj o rozważaniach wymaganych w badaniach klinicznych projektu adaptacyjnego w oparciu o najnowsze wytyczne FDA:

  • Przeczytaj cały artykuł opublikowany w Statistics in Biopharmaceutical Research zatytułowany: „Interpreting the Regulatory Perspective on Adaptive design”
  • Pobierz nasz arkusz informacyjny dotyczący badań klinicznych Adaptive Design