Kliniska prövningens slutpunkter i cancerforskning: fyra termer du bör känna till

kliniska prövningar inom onkologi har sin egen unika terminologi, inklusive slutpunkter, vilka är resultat som mäts vid vissa punkter under en studie och/eller vid slutförandet av en studie för att se om ett visst läkemedel har fungerat (t. ex. visade läkemedlet en signifikant förbättring jämfört med jämförande behandling?) och dess säkerhet (t. ex. vilka är de möjliga biverkningarna?). USA. Food and Drug Administration (FDA) använder studiens slutpunkter för att informera beslut om läkemedelsgodkännande, medan patienter och läkare använder slutpunkter för att informera behandlingsbeslut.

Det är viktigt för patienter att hålla sig informerade och förstå de senaste upptäckterna, inklusive resultat från kliniska prövningar, att ha produktiva samtal med sina läkare och se till att de vet rätt frågor att ställa under hela resan. Nedan finns beskrivningar av några av de slutpunkter som ofta mäts i onkologiska kliniska prövningar.

total överlevnad (OS)

total överlevnad, eller OS, mäter hur länge patienter, som genomgår en viss behandlingsregim, lever jämfört med patienter som är i en kontrollgrupp (dvs. tar antingen ett annat läkemedel eller en inaktiv behandling, känd som placebo). Om en klinisk prövning visar förbättrat OS, ger det bevis på läkemedlets värde för att förlänga en cancerpatients liv. OS är en stark och exakt slutpunkt, eftersom det kräver fler patienter och längre uppföljningar jämfört med andra kliniska prövningsändpunkter. Med tanke på allt detta anses OS ofta vara ”guldstandarden” för att mäta de kliniska fördelarna med ett cancerläkemedel.

progressionsfri överlevnad (PFS)

en annan viktig slutpunkt för att mäta effekten av cancerläkemedel är progressionsfri överlevnad, eller PFS-hur länge en person lever utan att sjukdomen förvärras. PFS-resultat är vanligtvis tillgängliga tidigare i en rättegång än OS-data. PFS anses vara en indikation på sjukdomsbekämpning och stabilisering.

Total Response Rate (ORR)

Total response rate, eller ORR, är andelen patienter i en studie vars tumör förstörs eller reduceras signifikant av ett läkemedel. ORR definieras generellt som summan av fullständiga svar – CRs) – patienter utan detekterbara bevis på en tumör under en viss tidsperiod – och partiella svar (PRs) – patienter med minskad tumörstorlek under en viss tidsperiod. Förbättrad ORR erbjuder konkreta bevis på att läkemedlet fungerar.

Responsens varaktighet (DoR)

Responsens varaktighet, eller DoR, är den tid som en tumör fortsätter att svara på behandlingen utan att cancer växer eller sprids. Cancerläkemedel som visar förbättrad DoR kan producera en varaktig, meningsfull fördröjning i sjukdomsprogression, i motsats till ett tillfälligt svar utan någon varaktig nytta.

bestämma vägen framåt

om du får en cancerdiagnos är det viktigt att arbeta nära med din läkare för att förstå kliniska prövningens slutpunkter och hur de relaterar till behandlingsbeslut under hela din cancerresa. Med större kunskap och bättre diskussioner med din läkare har du bättre chanser att få rätt behandling för dina unika behov. Några bra frågor att ställa en läkare kan inkludera:

• vilken typ av cancer har jag? Vilket stadium är det?
• är min cancer resectable (operable)? Hur kan möjligheten att operera påverka min behandlingskurs?
• vilka typer av behandlingar är lämpliga för min specifika typ av sjukdom?
• vilka var de kliniska prövningsresultaten för de behandlingar du rekommenderar för mig?
• finns det specifika tester som kan hjälpa till att identifiera vilka behandlingsalternativ som är mest lämpliga för min sjukdom?