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Proprio come uno scorpione utilizza componenti di tossine per colpire e uccidere la sua preda, il team di ricerca di City of Hope lo sta usando per dirigere le cellule T per colpire le cellule cancerose.

Ogni anno quando il terreno inizia a scongelarsi, le persone in tutta l’America celebrano il National Brain Cancer Awareness Month. Mentre tutti i tipi di tumori cerebrali sono sotto i riflettori durante il mese di maggio, il glioblastoma multiforme (indicato semplicemente come GBM) è spesso in prima linea nella mente di tutti. Con solo un tasso di sopravvivenza a cinque anni del 5%, il GBM è il tipo di cancro più letale. È una malattia ad azione rapida che richiede poco tempo per le prove e la ricerca da condurre. Di conseguenza, i tassi di sopravvivenza GBM non sono migliorati in modo significativo negli ultimi 30 anni. In un recente studio, tuttavia, i ricercatori hanno identificato la prima terapia a cellule T chimerica del recettore dell’antigene (CAR) che può colpire le cellule tumorali cerebrali. Il pezzo appena identificato al puzzle? Veleno di scorpione.

Proprio come uno scorpione utilizza componenti tossiniche per colpire e uccidere la sua preda, il team di ricerca di City of Hope lo sta usando per indirizzare le cellule T a colpire le cellule cancerose. Utilizzando un componente del veleno dello scorpione chiamato clorotossina (CLTX), questi ricercatori sono stati in grado di colpire le cellule cancerose senza influenzare le cellule non tumorali nel cervello o in altri organi. Il team ha dimostrato con successo che le cellule CAR T dirette a CLTX erano altamente efficaci nell’uccidere selettivamente le cellule GBM umane in saggi basati su cellule e in modelli animali senza targeting e tossicità off-tumorale. Dopo il grande successo in laboratorio, il team di ricerca di City of Hope è entusiasta di procedere con la prima sperimentazione clinica sull’uomo utilizzando le cellule T CLTX-CAR.

Mentre le cellule T CLTX-CAR sono un passo importante nel trattamento GBM, ci sono anche molti altri studi promettenti in corso. La National Foundation for Cancer Research è un membro fondatore della prima piattaforma di sperimentazione clinica adattiva globale al mondo per GBM. Questa rivoluzionaria collaborazione globale si chiama GBM Adaptive Global Innovative Learning Environment, o GBM AGILE.

GBM AGILE cambia il modello degli studi clinici tradizionali valutando più terapie contemporaneamente, creando in definitiva un approccio di sperimentazione flessibile e adattabile. Questo nuovo approccio consente ai ricercatori di identificare i farmaci che stanno mostrando risultati promettenti e senza soluzione di continuità la transizione verso una fase di conferma progettato per supportare l’approvazione dei farmaci. Allo stesso modo, i ricercatori sono in grado di individuare e abbattere l’uso di farmaci sottoperformanti con il minimo spreco di tempo e risorse. In poche parole, GBM AGILE è incentrato sul paziente e fornisce un metodo semplificato per i ricercatori di utilizzare la connettività dei dati all’interno dello studio per rispondere a molte domande contemporaneamente.

National Foundation for Cancer Research fellow Dr. Rakesh K Jain sta anche aprendo il modo in cui viene trattato GBM. Dr. Jain è un leader nel campo della biologia del tumore, in particolare nella terapia anti-angiogenica, che guarda a contrastare alcuni tipi di formazione dei vasi sanguigni. La sua ricerca seminale ha dimostrato che la terapia anti-angiogenica funziona normalizzando i vasi sanguigni anormali e che perdono che di solito circondano e penetrano i tumori. Questa terapia migliora la somministrazione di farmaci chemioterapici, aumenta il contenuto di ossigeno delle cellule tumorali e rende i trattamenti con radiazioni più efficaci. Dr. Jain ha specificamente studiato il ruolo angiogenesi gioca in GBM. Le sue scoperte aiutano i medici a personalizzare l’uso delle terapie anti-angiogeniche identificando le caratteristiche che causano resistenza alla terapia anti-angiogenica per i pazienti con GBM. Il Dott. Jain e il suo team hanno identificato percorsi di resistenza molecolare che possono dirigere lo sviluppo di nuovi farmaci che mirano a questi percorsi e potrebbero estendere i benefici delle terapie anti-angiogeniche per i pazienti.

GBM è stato un feroce nemico del campo medico per decenni. La Fondazione Nazionale per la ricerca sul cancro insieme a molte organizzazioni in tutto il mondo hanno instancabilmente cercato risposte sul modo migliore per migliorare il trattamento per questa terribile malattia. Dopo anni di ricerca e dedizione, nuove scoperte e iniziative interessanti stanno emergendo per combattere efficacemente GBM. Per aiutare i ricercatori a combattere GBM, si prega di visitare il sito web NFCR.

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